中度或高度风险骨髓纤维化的治疗指南包括使用ruxolitinib。Ruxolitinib是一种治疗骨髓纤维化的靶向化疗药物，在适合治疗的情况下，可以改善总体效果和生存率。
Ruxolitinib可用于治疗有基因突变的骨髓增生性疾病吗？
鲁索利替尼的作用机制是通过与JAK1基因座结合来抑制整个JAK-STAT通道的激活，从而靶向并强行抑制该通道异常放大的信号传递，从而获得良好的临床效果。除骨髓纤维化外，ruxolitinib还可用于治疗其他骨髓增生性疾病，如真性红细胞和血小板增多症。
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1、许多患者对此有疑问 - 他们认为ruxolitinib只能治疗JAK2V617F突变类型。然而，事实并非如此：
2、由于ruxolitinib不是一个只能与JAK2V617F位点结合的空间构象抑制剂，它是一个通过合成JAK1位点而导致完全抑制JAK-STAT代谢的靶向药物。这对所有类型的具有或不具有JAK2V617F突变的经典BCR/ABL骨髓增生性肿瘤都有良好的疗效。
3、换句话说，对JAK12外显子突变、CALR和MPL等突变，甚至对所谓的三阴性骨髓增生性肿瘤也有疗效。
但是。在实现疗效的同时完全逆转疾病的结果、进展和恶化，目前还不可能用鲁索利替尼。在服药期间，患者必须遵循医生的指示，以适当的剂量服药，并采取预防措施以避免肝肾损害和药物的副作用。